علاج جيني قد يشفي اضطرابا دماغيا خطيرا

يعمل علماء على تطوير علاج جيني جذري، قد يتمكن من علاج اضطراب طبي مدمر من خلال إصلاح الطفرات في أدمغة الأجنة في أرحام أمهاتهم.

وسيشمل العلاج الذي لم يُجرب من قبل، حقن مخ الجنين بفيروس غير ضار يصيب الخلايا العصبية الذي يُدخل مجموعة من الجزيئات التي تصحح الأخطاء الجينية.

وتشير الاختبارات إلى أن العلاج سيكون أكثر فعالية في الثلث الثاني من الحمل، عندما تكون أدمغة الأجنة في المراحل الأولى من التطور.

وقال عالم الأعصاب الأميركي في جامعة "نورث كارولينا"، مارك زيلكا: "نعتقد أن ذلك سوف يوفر علاجا، إن لم يكن شفاء بالكامل، وذلك يتعلق بالوقت الذي يُحقن به (الفيروس)".

ويهدف الباحثون إلى توجيه علاجهم هذا، لاضطراب دماغي نادر يعرف باسم متلازمة أنجلمان، والتي تؤثر على واحد من كل 15 ألف مولود. ويعاني الأطفال المصابون بالحالة، من نوبات ومشاكل في المشي والنوم. ويمكن أن يعيشوا حياة كاملة دون أن ينطقوا بكلمة واحدة. 

ولم يطور أحد من قبل أي علاج جيني يتم حقنه مباشرة في أدمغة الأجنة. لكن زيلكا يعتقد أنه إذا سار العمل في المستقبل بشكل جيد، فإن علاج هذ الاضطراب النادر، قد يكون عاملا مهما يمهد الطريق لعلاج الاضطرابات الأخرى الأكثر شيوعا، مثل بعض أشكال التوحد.

ويمكن اكتشاف متلازمة أنجلمان في وقت مبكر من الحمل، وتحديدا بعد 10 أسابيع، باستخدام اختبار يزيل الحمض النووي من الرغوة في دم الأم. لكن لا يوج أي علاج حتى الآن لهذا الاضطراب. 

اقرأ/ي أيضًا | علماء يعارضون تجربة في التعديل الجيني على البشر