صادقت هيئة الغذاء والدواء الأميركية "FDA" اليوم، السبت، على عقار جديد لعلاج فقر الدم لدى المرضى البالغين، الذين يعانون من مرض الـ"ثلاسيميا"، ويحتاجون إلى عمليات نقل خلايا دم حمراء بصورة منتظمة.
وأوضحت الهيئة في بيان أن العقار الجديد يطلق عليه اسم "Reblozyl"، ويعد أول علاج يقلل عدد مرات نقل الدم بالنسبة إلى مرضى الـ"ثلاسيميا بيتا".
وجاءت موافقة الهيئة على العقار الجديد، بعد دراسة سريرية أجريت على 336 مريضا مصابا بـ الـ"لثلاسيميا"، تناول 224 منهم الدواء الجديد، فيما حصل 112 الباقون على دواء وهمي.
وحقق 21 بالمئة من المرضى الذين تلقوا العلاج الجديد انخفاضا بنسبة 33 بالمئة على الأقل في عمليات نقل الدم، مقارنة بنسبة 4.5 في المئة من المرضى الذين تلقوا علاجا وهميا.
ويعني الانخفاض في عمليات نقل الدم، أن المريض يحتاج إلى عمليات نقل أقل خلال 12 أسبوعا متتاليا أثناء تناول العلاج الجديد.
وتمثلت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للعقار، في الصداع، وألم العظام، وآلام المفاصل، والتعب، والسعال، وآلام في البطن، والإسهال، والدوار.
والـ"ثلاسيميا"، اضطراب وراثي في الدم يتسبب في نقص "الهيموغلوبين"، وقلة عدد خلايا الدم الحمراء في الجسم عن المعدل الطبيعي.
والـ"هيموغلوبين"، عبارة عن مادة موجودة في خلايا الدم الحمراء، تسمح لها بنقل الأكسجين إلى أنحاء الجسم.
ويؤدي نقص الهيموغلوبين وقلة عدد خلايا الدم الحمراء المصاحبان للـ"ثلاسيميا" إلى الإصابة بفقر الدم، ما يجعل المصاب يشعر بالتعب والإرهاق، إضافة إلى شحوب الجلد.
وغالبا ما يتكون العلاج الداعم للأشخاص الذين يعانون "الثلاسيميا"، من أنظمة نقل الدم المزمن مدى الحياة من أجل البقاء.
كما أن الأشخاص الذين يعانون هذا المرض معرضون أيضا لخطر متزايد للإصابة بجلطات دموية غير طبيعية.
اقرأ/ي أيضًا | علاج بالفيروسات لمرضى الـ"هيموفيليا"
التعليقات