ترجمة خاصة: عرب٤٨
في تجربة أشرف عليها أخصائي أمراض الدم ستيفن بايب في الفترة من 2018 إلى 2021، تلقى مرضى الهيموفيليا علاجًا جينيًا بجرعة واحدة لعلاج طفرة الحمض النووي المسببة لنوبات النزيف التي تصيبهم، وبعضها شديد وخطير. ويعالج العلاج الجيني علة المرض، على النقيض من معظم الأدوية التي تخفف الأعراض، وهو ما يُجنبُ المرضى علة الخوف والقلق من النزيف الخطير لسنوات قادمة، بل أن بعضهم يرى بأنه شُفي تمامًا من المرض، إذ يشير ستيفن بايب، العامل بجامعة ميشيغان، بأنه: «لم يعد عليهم التفكير في الهيموفيليا بعد الآن، يمكن اعتبار الدواء شفاءً تامًا.»
حصل العلاج، المسمى Hemgenix، على موافقة إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة في 22 نوفمبر الماضي، لعلاج مرضى الهيموفيليا B الشديدة، وبعد فترة وجيزة من الموافقة عليه، أعلنت شركة CSL Behring التي تقوم بتسويق الدواء عن سعره الذي وصل إلى 3.5 مليون دولار للجرعة، ليصبح العقار الأغلى في العالم.
لم يكن على المشاركين في تجربة بايب دفع تكاليف العلاج كجزء من الدراسة البحثية، لكن المرضى المستقبليين وشركات تأمينهم سيدفعون الكثير.
ولم يتضح حتى الآن ما إذا كانت هذه الحقنة الفردية ستدوم مدى الحياة، لكن يشير بايب إلى أن بعض المرضى الذين تناولوا جرعات في التجارب السابقة قبل أكثر من 10 سنوات لا يزالون في وضع جيد، وبالنسبة لخبراء العلاج الجيني، فإن الثمن ليس مفاجئًا، «هذا معقول ومتوقع للغاية» تعلق نيكول باولك، الأستاذة المساعدة للعلاج الجيني في جامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو، وتضيف: «السعر عادل جدًا».
الموافقة على العلاج بهذا السعر خطوة كبيرة للمرضى، إذ يسبب النزيف المتكرر للهيموفيليا B مشاكل في الحركة مع مرور الوقت، وما يترتب عليه من تجنب الرياضة وغيرها من الهوايات النشطة لما قد يسببه هذا من نزيف.
يخبرنا لين فالنتينو، أخصائي أمراض الدم والرئيس التنفيذي لمؤسسة الهيموفيليا القومية، عن المرض: «قد يكون النزيف بسيطًا أو عبارة عن كدمات، أو مصدر إزعاج حقيقي مثل نزيف الأنف. والنزيف في المفاصل والركبتين والمرفقين والكاحلين يسبب التهاب المفاصل الحاد، ويمكن أن يكون قاتلاً عندما يكون في الدماغ،» لذلك يرى بأن التصدي لهذا المرض قد ينقذ حياة مرضاه بالفعل.
الهيموفيليا B وليدة طفرة في جين يسمى F9، حيث يؤدي هذا العيب لإيقاف إنتاج بروتين أساسي وضروري لتخثر الدم يسمى العامل التاسع، ويتعين على المرضى حاليًا الحصول على حقن وريدية منتظمة من العامل التاسع لمنع النزيف، ويعطى مرة واحدة على الأقل في الأسبوع نظرًا للوقت القصير نسبيًا الذي يقضيه البروتين في مجرى الدم.
«قد يحتاج المريض المصاب بالهيموفيليا B الشديدة إلى حقن عامل التخثر المُركز مرتين أو ثلاث مرات في الأسبوع طوال حياته» يوضح فالنتينو ويكمل: «هذا عبء كبير».
وجد تحليل لعام 2016 في المجلة الأمريكية للرعاية أن الحُقن تكلف المرضى في المتوسط 127194 دولارًا سنويًا، أما بالنسبة لأولئك الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة والمتوسطة، فقد تصل تكاليف العلاج 300 ألف دولار أو أكثر، وفقًا لدراسة أجريت عام 2021 في مجلة الاقتصاد الطبي.
سعى الباحثون طويلاً لإيجاد علاج واحد للهيموفيليا واستطاعوا من إصلاح الطفرة بتقديم نسخة صحية من جين F9، لتحفيز الجسد لصناعة البروتين مرة أخرى. يقول فالنتينو عن علاج Hemgenix: «بدلاً من 100 إلى 150 حقنة سنويًا، سيتلقى المريض حقنة واحدة، ونأمل أن يستمر ذلك إلى أجل غير مسمى... أنا متردد أن أقول لمدى الحياة، ولكن هذا ما نأمله.»
أطلقت عدة مجموعات تجارب العلاج الجيني للهيموفيليا، وكانت الأولى في عام 1998، لكن الوصول لمقاربة علاجية فعالة استغرق وقتًا حتى يتحقق. وقد استحوذت شركة CSL Behring في عام 2020 على حقوق دواء Hemgenix من شركة تُسمى uniQure والتي طورته منذ عام 2008، ويعمل العلاج عن طريق توصيل جين F9 بديل إلى الكبد حتى يتمكن من صنع العامل التاسع، ويتلقى المريض الجرعة بالحقن الوريدي في الذراع.
العلاج ليس حلاً نهائيًا لجميع المرضى، ففي الدراسة التي أجراها بايب، خفض Hemgenix عدد حالات النزيف السنوية بنسبة 54 في المائة مقارنة بالفترة التي سبقت تلقي المرضى للدواء، وتوقف 94 بالمائة - 51 من أصل 54 - من المرضى عن تلقي حقن العامل التاسع تمامًا في نهاية المطاف لأنهم لم يعودوا بحاجة إليه، وفقًا لنتائج التجارب المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
Hemgenix ليس العلاج الجيني الوحيد الذي ارتفع ثمنه، فقد ظهر Luxturna لأول مرة في عام 2018 كأول علاج من نوعه ومعتمد لإصلاح سمة وراثية - شكل نادر من فقدان البصر - بسعر 425 ألف دولار لكل عين، ويهدف العلاج لرد البصر لمن يعانون من طفرة جينية محددة تؤدي لتدهور الشبكية بمرور الوقت.
كما حصلت شركة الأدوية Novartis في عام 2019 على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجها الجيني Zolgensma، لعلاج الأطفال دون الثانية ممن يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وهو سبب وراثي رئيسي للوفيات بين الرضع. قامت شركة Novartis لاحقًا بتسعير العلاج بمبلغ 2.1 مليون دولار، مما جعله أغلى دواء في السوق آنذاك، ولكن في وقت سابق من هذا العام، حصل العلاج الجيني المعتمد حديثًا Zynteglo على لقب الأغلى، بمبلغ 2.8 مليون دولار، وهو علاج مخصص للمرضى ممن يعانون من اضطراب في الدم يسمى بيتا ثلاسيميا ويحتاجون لعمليات نقل دم منتظمة.
تعمل جميع العلاجات من خلال تزويد الجسد بنسخة طبيعية من الجين المُسبب للمرض لمواجهة النسخة المتحولة، وفي كثير من الحالات تقلب العلاجات الجينية حياة المرضى مثل استعادة البصر أو تجنيب المرضى العلاجات المنتظمة والمرهقة، ففي حالة Zolgensma، فإن الدواء ينقذ حياة المرضى حرفياً، حيث يموت معظم الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي في سن الثانية.
بررت الشركات التي تقف وراء هذه العلاجات أسعارها المرتفعة، قائلة إنها توفر فوائد هائلة وأكثر فعالية من حيث التكلفة مقارنة بالعلاجات الحالية، لأنها تُعطى مرة واحدة فقط. في بيان الشركة المقدم إلى WIRED، بررت CSL Behring السعر الباهظ لدواء Hemgenix بالقول: «سيوفر هذا السعر الكثير من التكاليف الملقاة على نظام الرعاية الصحية العام ويخفف العبء الاقتصادي للهيموفيليا B عن طريق تقليل معدلات النزيف السنوية، وتقليل العلاج الوقائي أو القضاء عليه، وتوليد مستويات مرتفعة من العامل التاسع تستمر لسنوات».
وأشارت الشركة أن السعر حُدد مع مراعاة «القيمة السريرية والمجتمعية والاقتصادية والمبتكرة التي يمثلها هذا العلاج الجيني الجديد». في وقت سابق من الشهر الماضي، قال معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، وهو معهد أبحاث غير ربحي مقره بوسطن ويقدر قيمة الأدوية والخدمات الطبية الأخرى، إن Hemgenix سيتم تسعيره بشكل عادل بما يزيد عن 2.9 مليون دولار.
لكن مايكل جوسمانو، أستاذ السياسة الصحية في جامعة ليهاي والباحث في مركز هاستينغز، وهو معهد أبحاث مستقل لأخلاقيات البيولوجيا في غاريسون، نيويورك، يقول إن سعر Hemgenix والعلاجات الجينية الأخرى لا ينبغي اعتباره صفقة جيدة، ويردف: «هذا يفترض أن الأسعار الحالية مناسبة أصلاً، لدينا نظام صحي بأسعار لا تتماشى مع السياسيات الصحية الدولية.» مشيرًا إلى أن الولايات المتحدة، على عكس الدول المتقدمة اقتصاديًا الأخرى، لا تنظم أو تتفاوض مع الشركات الطبية بشأن أسعار الأدوية الجديدة عند طرحها في السوق.
في حين أن معظم المرضى لا يدفعون أبدًا التكلفة الكاملة للأدوية من جيوبهم، فإن الأشخاص غير المؤمن عليهم سيواجهون صعوبة في الوصول لهذه العلاجات. تقول شركة CSL Behring إنها تخطط لتقديم خصومات، كما أعدّ صانعو العلاجات الجينية الآخرون برامج لمساعدة المرضى.
في بيانها لـ WIRED، قالت شركة CSL Behring إن التأثير العام على نظام الرعاية الصحية سيكون صغيرًا، لأن الهيموفيليا B مرض نادر يصيب حوالي 6000 شخص فقط في الولايات المتحدة، والبالغون فقط مؤهلون لتلقي دواء Hemgenix، مما يجعل مجموعة المرضى المحتملين أصغر.
أشارت بولك إلى أن العلاجات الجينية باهظة الثمن لأن تصنيعها معقد ومكلف، وتوضح: «هذا ليس عقارًا جزيئيًا صغيرًا مثل تايلينول، هذه الأدوية مختلفة تمامًا عن الأدوية الكلاسيكية التي تتناولها في شكل حبوب. غالبًا ما يمكن تصنيع هذه الأنواع من الأدوية بواسطة الروبوتات، ويمكن في كثير من الأحيان تصنيع ملايين الجرعات يوميًا، ويمكن نقل العملية إلى أطراف ثالثة بمجرد حصولك على الوصفة الكيميائية.»
تُصنع العلاجات الجينية عن طريق تعطيل الفيروسات واستخدامها كناقلة للجينات العلاجية إلى خلايا المرضى، وتنمو هذه الفيروسات في أحواض ضخمة من الفولاذ المقاوم للصدأ، ثم تُنقى وتُختبر لاحقًا للتأكد من أنها آمنة وتعمل بشكل صحيح. ويستغرق الأمر إجمالًا 10 أشهر أو أكثر لصنع جرعات كافية للمرضى في تجربة سريرية.
على الرغم من أن هذه العلاجات كانت قيد التطوير لعدة عقود، إلا أن العلاج الجيني لا يزال حديث العهد في السوق. ترى بولك أن تكلفة التصنيع ستنخفض وبالتالي سينخفض سعر العلاج الجيني مع اكتساب الشركات المزيد من الخبرة في صنعها على نطاق واسع، وتضيف: «سوف نتحسن بالتأكيد في هذا الجانب»، ولكن قد يستغرق الأمر من خمس إلى عشر سنوات.
ومع وجود مئات العلاجات الجينية قيد الإعداد ومن المرجح أن تتم الموافقة على بعضها في السنوات القادمة، وما يعنيه هذا من طرح المزيد من العلاجات بملايين الدولارات في السوق. تعتمد الشركات على هذه العلاجات التي تعمل على المدى الطويل، ولكن لا يزال هناك تشكك بشأن المدة التي ستستمر فيها آثارها، لقد تابعت التجارب السريرية المرضى لسنوات فقط وليس لعقود.
يتساءل مايكل جوسمانو عن عواقب التسعيرة لو لم تدم العلاجات كما هو متوقع ويقول إنه حتى لو حدث ذلك، فإن الأسعار التي تبلغ قيمتها مليون دولار ليست مُستدامة، ويكمل: «العلاجات الجينية باهظة الثمن، لكن السؤال هو: متى يبدأ الناس بمقاومة هذا المد ويرفضون ببساطة الانصياع لها؟»
-تمت-
التعليقات