"الغذاء والدواء" الأميركية تصادق على الدواء الأغلى في التاريخ

"الغذاء والدواء" الأميركية تصادق على الدواء الأغلى في التاريخ
توضيحية (pixabay)

أجازت إدارة الغذاء والدواء الأميركية الدواء الأغلى في التاريخ، وهو عبارة عن علاج لمصابي ضمور العضلات الشوكي، الاضطراب العصبي الذي يدمر السيطرة على عضلات الرضع ويقتل أكثرهم في غضون عامين، وفقًا لموقعها الرسمي على الإنترنت.

وتبلغ تكلفة العلاج الجيني "زولجنسما"، الذي طورته شركة "نورفاتس" إلى أكثر من 2.1 مليون دولار.

ضمور العضلات الشوكي (SMA)

مرض جيني وراثي يجعل العضلات ضعيفة، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت، ولا يوجد علاج حالي للمرض، ولكن هناك علاجات تساعد المريض على التعامل مع الأعراض وتحسين حياته، وفقا لخدمات الصحة الوطنية في ويلز.

ولا يؤثر المرض على ذكاء الطفل أو قدرته على التعلم.

في معظم حالات الضمور العضلي الشوكي يولد الطفل بالمرض إذا كان كلا أبويه يحملان الجين الذي يسبب المرض. وعادة لا يكون الأبوان مصابين بالمرض، لكنهما يحملان نسخة من الجين، أي أن الجين متنحٍّ، وكي يصاب الطفل بالمرض يجب أن يحمل نسختين منه: واحدة من الأب والثانية من الأم.

وإذا كان الأبوان حاملين لجين المرض، فإن هناك احتمالية 25% أن يولد الطفل مصابا به، واحتمالية 50% أن يحمل الطفل الجين فقط، دون الإصابة بالمرض، واحتمالية 25% ألا يحمل الطفل الجين إطلاقا.

"زولجنسما"

صمم "زولجنسما" لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين ويعانون من الإصابة بمرض الضمور العضلي الشوكي.  

ترتكز  فاعلية "زلجنسما"على الأعصاب الناقلة للفيروسات من الحبل الشوكي إلى الغدة الدرقية، خلال استهدافه للجين المسؤول عن إنتاج البروتين "سي إم إن"، الذي يعزز بدوره القدرة الحركية لدى البشر .

ويحقن "زولجنسما" لمدة ساعة واحدة عبر الوريد، للأطفال دون سن الثانية، وسيكون متاحا خلال أسبوعين.

وفي تعليقٍ على إجازة العلاج الجديد، قال مفوّض الهيئة، نيرد شاربليس، إن " إن موافقة اليوم تمثل علامة فارقة أخرى في القدرة التحويلية للجينات وعلاجات الخلايا لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض".

كما وقال مدير مركز تقييم وبحوث الأحياء في إدارة الأغذية والعقاقير، الدكتور بيتر ماركس، إن "أصبح الآن خيار آخر لدى مرضى الضمر العضلي الشوكي لتقليل وتخفيف الأعراض المرضية المتواصلة"، وأضاف "توضح هذه الموافقة الزخم المستمر لهذا المجال الجديد الواعد من الدواء والتزام إدارة الأغذية والعقاقير بدعم ومساعدة في تطوير هذه المنتجات بشكل سريع".

وقالت "نوفارتس" إنها تعتزم تسهيل الحصول على الدواء عبر السماح لشركات التأمين بإجراء مدفوعات على مدار خمس سنوات، وستقدم تعويضات جزئية إذا لم يحقق "زولجنسما" النجاح.

#يهودية إسرائيلية: بورتريه ثورة ثقافية